2023年12月7日/医麦客--星耀研究院新闻 PharmaBIGStar News/--近日,TCR-T细胞疗法先驱企业Adaptimmune宣布，已经向美国FDA完成其TCR-T细胞疗法Afami-cel的生物制品许可申请（BLA）的滚动式递交过程，用于治疗晚期滑膜肉瘤。Afami-cel符合优先审查资格，这将缩短FDA对申请的审查时间至8个月，

Afami-cel是一款MAGE-A4靶向的TCR-T细胞疗法，MAGE-A4作为癌***抗原，在多种肿瘤组织中高表达，该产品也是全球首款申报上市的TCR-T细胞疗法。FDA已授予其治疗晚期软组织肉瘤的孤儿药资格（ODD）和晚期滑膜肉瘤的再生医学高级疗法（RMAT）资格。

本次申报上市基于关键试验SPEARHEAD-1的队列1的阳性数据，SPEARHEAD-1是一项针对晚期滑膜肉瘤或粘液样/圆形细胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者的2期开放标签试验，旨在评估TCR-T产品afami-cel的疗效、安全性和耐受性。

根据Adaptimmune于2022结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布的SPEARHEAD-1中队列1的最终分析数据。截至2022年8月29日，52例患者（44例滑膜肉瘤，8例MRCLS）接受了afami-cel治疗，ORR为36.5%（其中滑膜肉瘤为38.6%，MRCLS为25.0%），疾病控制率为88.4%。滑膜肉瘤的缓解中位持续时间约为12个月。

与先前接受过两次或两次以上治疗的滑膜肉瘤患者的历史中位总生存期（mOS）<12个月相比，SPEARHEAD-1患者的中位总生存期（mOS）约为17个月。

70%对afami-cel有反应的晚期滑膜肉瘤患者在治疗后两年内仍然存活。毒性包括细胞因子释放综合征和可逆的血液毒性，与之前的研究结果一致，表明其安全性在可接受范围之内。另外，该研究的队列2整体缓解率与队列1几乎相同（随访成熟时将报告数据）。为探讨TCR-T疗法发展，2024 IBI EXPO 生物创新药产业大会特设第六届肿瘤免疫细胞治疗技术研讨会，汇聚TCR-T领域行业大咖共同探寻未来的发展方向!

华盛顿大学医学院医学和儿科学教授Brian A. Van Tine博士说：“CTOS 2023上显示的额外数据表明，与一年前相比，接受afami-cel治疗的滑膜肉瘤患者的长期疗效有所提高。该产品有望成为滑膜肉瘤的首创疗法，持这种产品广泛使用的呼声很高。”